Alzheimer hastalığıyla ilgili uzun süredir beklenen haber geldi. FDA “Leqembi” adlı ilacı onayladı. FDA, Leqembi isimli ilacın hastalığın hafif veya erken aşamalarında olan hastalara reçete edileceğini açıkladı. FDA’nın kullanım için onay verdiği ilaç, hafıza ve düşünmedeki zayıflamayı yavaşlatabileceğini gösteren, türünün ilk örneği olarak gösteriliyor.
Japon Eisai ve ABD’li ortağı Biogen adlı şirketler tarafından üretilen Leqembi adlı ilaç ile bir yıllık Alzheimer tedavisinin, yaklaşık 26 bin 500 dolara mal olacağı belirtiliyor.
İşte FDA’nın dünyayı heyecanlandıran açıklaması:
Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi , Alzheimer hastalığının tedavisi için Hızlandırılmış Onay yolu aracılığıyla Leqembi’yi (lecanemab-irmb) onayladı. Leqembi, Alzheimer hastalığı için onaylanmış ve hastalığın temel patofizyolojisini hedefleyen yeni bir ilaç kategorisinin ikincisidir. Bu ilaçlar, Alzheimer hastalığını etkili bir şekilde tedavi etmek için devam eden mücadelede önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Nörobilim Ofisi direktörü Dr. Billy Dunn, “Alzheimer hastalığı, ondan muzdarip olanların hayatını ölçülemez bir şekilde aciz bırakıyor ve sevdikleri üzerinde yıkıcı etkileri var” dedi. “Bu tedavi seçeneği, yalnızca hastalığın semptomlarını tedavi etmek yerine, Alzheimer’ın altta yatan hastalık sürecini hedefleyen ve etkileyen en son terapidir.”
Alzheimer hastalığı , 6,5 milyondan fazla Amerikalıyı etkileyen, hafızayı ve düşünme becerilerini ve nihayetinde basit görevleri yerine getirme yeteneğini yavaş yavaş yok eden, geri dönüşü olmayan, ilerleyici bir beyin bozukluğudur. Alzheimer’ın spesifik nedenleri tam olarak bilinmemekle birlikte, beyinde nöronların ve bunların bağlantılarının kaybına neden olan amiloid beta plakları ve nörofibriler veya tau yumakları dahil olmak üzere değişikliklerle karakterize edilir. Bu değişiklikler kişinin hatırlama ve düşünme yeteneğini etkiler.
Leqembi, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacın olduğu ve bir ilacın, hastalara klinik bir fayda öngörmesi makul ölçüde muhtemel olan vekil bir son nokta üzerinde etkisinin gösterildiği durumlarda, FDA’nın ilaçları ciddi durumlar için onaylayabileceği Hızlandırılmış Onay yolu kullanılarak onaylanmıştır. . İlacın klinik faydasını doğrulamak için yapılan Faz 3 randomize, kontrollü bir klinik araştırmanın sonuçları yakın zamanda bildirildi ve ajans, verileri yakında almayı bekliyor.
Araştırmacılar, Leqembi’nin etkinliğini, Alzheimer hastalığı olan 856 hasta üzerinde yapılan çift kör, plasebo kontrollü, paralel gruplu, doz bulma çalışmasında değerlendirdiler. Hafif kognitif bozukluk veya hastalığın hafif demans evresi olan ve amiloid beta patolojisinin varlığı doğrulanan hastalarda tedavi başlatıldı. Tedaviyi alan hastalarda doza ve zamana bağlı olarak amiloid beta plakta anlamlı azalma oldu; onaylanmış lecanemab dozunu (iki haftada bir 10 miligram/kilogram) alan hastalarda beyin amiloid plakında başlangıca kıyasla 79. haftaya kadar istatistiksel olarak anlamlı bir azalma oldu. amiloid beta plakta azalma olmayan plasebo koluna. Bu sonuçlar, Alzheimer hastalığının bir belirteci olan amiloid beta plakta gözlenen azalmaya dayanan Leqembi’nin hızlandırılmış onayını desteklemektedir. Amiloid beta plağı, Alzheimer hastalığı patolojisinden geniş ölçüde etkilenmesi beklenen beyin bölgelerinin bir bileşimindeki amiloid beta plaklarının beyin seviyelerini, bu tür bir patolojiden uzak olması beklenen bir beyin bölgesiyle karşılaştırarak tahmin etmek için pozitron emisyon tomografisi (PET) görüntüleme kullanılarak ölçüldü.
Leqembi için reçeteleme bilgileri, bu sınıftaki antikorlarla meydana geldiği bilinen amiloidle ilişkili görüntüleme anormallikleri (ARIA) için bir uyarı içerir. ARIA’nın genellikle semptomları yoktur, ancak nadiren ciddi ve yaşamı tehdit eden olaylar meydana gelebilir. ARIA en yaygın olarak, genellikle zamanla düzelen ve beynin içinde veya yüzeyinde küçük kanama noktalarının eşlik edebileceği beyin bölgelerinde geçici şişlik olarak ortaya çıkar, ancak bazı kişilerde baş ağrısı, konfüzyon, baş dönmesi, görme gibi belirtiler olabilir. değişiklikler, mide bulantısı ve nöbet. Leqembi için başka bir uyarı, grip benzeri semptomlar, mide bulantısı, kusma ve kan basıncındaki değişiklikler gibi semptomlarla infüzyonla ilişkili reaksiyon riski içindir. Leqembi’nin en yaygın yan etkileri infüzyonla ilişkili reaksiyonlar, baş ağrısı ve ARIA idi.
Reçete bilgisinde belirtildiği gibi, Leqembi Alzheimer hastalığının tedavisi için endikedir. Etiketleme, Leqembi tedavisinin, klinik çalışmalarda tedavinin incelendiği popülasyonda, hafif kognitif bozukluk veya hastalığın hafif demans evresi olan hastalarda başlatılması gerektiğini belirtir. Etiketleme ayrıca, hastalığın çalışılandan daha erken veya daha sonraki aşamalarında tedaviye başlamaya ilişkin herhangi bir güvenlik veya etkililik verisi olmadığını belirtmektedir.
