Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA hastaları ile ilgili sosyal medya hesabından yaptığı paylaşımda, şu an Türkiye’de tedavi için bir ilacın kullanıldığını hatırlatarak, “İkinci ve üçüncü ilacın kullanımı, bunların hangi hasta grubuna kullanılacağı konusunda Bilim Kurulu karar verecek” demişti. Bilim Kurulu SMA hastaları ile ilgili toplandı.
Toplantı geçtiğimiz dakikalarda sonlandı. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca sosyal medya hesabından yaptığı açıklamada SMA hastalarına yönelik ilaçlarla ilgili önemli gelişmeyi duyurdu. Fahrettin Koca yaptığı açıklamada SMA hastalığında 2 ilacın tedavi rehberine girdiğini duyurdu.
“1024 hasta bu tedaviyi alıyor”
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’nı imzasının yer aldığı SMA Bilim Kurulu yazılı açıklamasında kısa adı SMA olan Spinal Musküler Atrofi hastalığının kalıtsal, ilerleyici, kronik ve nörolojik bir hastalık olduğu belirtilerek, “2016 yılına kadar dünyada bilinen tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakını iki yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlamasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor. zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasını gerekli olduğunu gösterdi. Bu doğrultuda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık.”
“Tedavi sonrası sağa kalım oranı yüzde 100”
Açıklamada bugüne kadar 753 bin 350 bebeğe SMA açısından tarandığı kaydedilerek şu bilgilere yer verildi: “Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerce tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alan Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizin ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti. SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda son 15 yılda önemli gelişmeler oldu. Dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik.
“Üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir”
SMA Bilim Kurulu tarafından yapılan açıklamada tedavide dünyada kullanılan Nusinersen, Risdiplam, Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili gelişmelerin yakından takip edildiği ifade edilerek, “Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.”
Yeni ilaç Nusinersen’e alternatif olacak
Risdiplam etken maddeli ilaç için ruhsat sürecinin önümüzdeki günlerde tamamlanacağı kaydedilen raporda “Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verilme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bu ilacın etkinliği bilinen Nusinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. “
“Deney sonuçlarında tutarsızlık var”
Yazılı açıklamanın devamında şu ifadelere yer verildi: “Üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere bakanlığımız için esas olan bilim kurullarımızın değerlendirilmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın ABD’de ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.
Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip2 hastalar ile semptomların ilerlemiş çocuklara ailelerin hayalleri ile oynanması pahasına yurtdışında bazı hekimler tarafından bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiç birisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz.
“Zolgensma’dan yarar göremeyince geri dönüp burada tedavi olan hastalar var”
Zolgensma tedavisini semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında bu tip kampanyalarla yurtdışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nursinersen tedavisine devam etmek için bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini gözardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek bilim kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur.
“12 aydan küçük çocuklar için kısıtlama getirildi”
Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla ilgili tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocukları yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum bilim kurulumuz tarafından yakın takip edilmektedir. Ancak Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA tip1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA bilim kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.
Dünyada uygulanan 3 tedaviden 2’si ülkemizde
SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nusinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir, ancak Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz”
“Çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz”
Toplantı sonrasında Bakan Koca’nın imzasıyla yayınlanan bildiride “Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi, bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtta etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.”
SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde. pic.twitter.com/kolwdau3Hp
— Dr. Fahrettin Koca (@drfahrettinkoca) January 31, 2023
